“2021年審評(píng)通過(guò)47個(gè)創(chuàng)新藥，再創(chuàng)歷史新高。”國(guó)家藥監(jiān)局日前發(fā)布《2021年度藥品審評(píng)報(bào)告》指出。這份針對(duì)我國(guó)藥品注冊(cè)審評(píng)的報(bào)告提出結(jié)論——我國(guó)“醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新能力和高質(zhì)量發(fā)展進(jìn)一步增強(qiáng)”。

無(wú)獨(dú)有偶。國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心近日發(fā)布的另外一份報(bào)告——《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告（2021年）》顯示，2021年我國(guó)新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量增長(zhǎng)顯著，“隨著新藥Ⅲ期臨床試驗(yàn)數(shù)量不斷增加，預(yù)期中國(guó)新藥上市申請(qǐng)數(shù)量會(huì)增加，進(jìn)程會(huì)加快，滿足中國(guó)患者的新藥治療需求”。

中國(guó)新藥研發(fā)進(jìn)展如何？從這兩份報(bào)告中可一窺究竟。

新藥注冊(cè)申請(qǐng)和臨床試驗(yàn)數(shù)量均快速增長(zhǎng)

作為藥品注冊(cè)上市的技術(shù)審評(píng)機(jī)構(gòu)，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心每年都會(huì)總結(jié)梳理我國(guó)藥品審評(píng)審批和臨床試驗(yàn)進(jìn)展情況，并形成報(bào)告。

《2021年度藥品審評(píng)報(bào)告》顯示，2021年，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心受理藥品注冊(cè)申請(qǐng)11658件，其中創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)1886件，比上年增長(zhǎng)76.1%。如果把時(shí)間周期拉長(zhǎng)，2017年的創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)是506件，不到2021年的三分之一。新藥研發(fā)之熱情，可見一斑。

從臨床試驗(yàn)來(lái)看，新藥研發(fā)后勁十足。

《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告（2021年）》顯示，2021年，我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)登記的臨床試驗(yàn)達(dá)3358項(xiàng)，較2020年增加29.1%。其中，新藥臨床試驗(yàn)登記2033項(xiàng)，占比60.5%。

對(duì)比近三年的數(shù)據(jù)可以發(fā)現(xiàn)，新藥臨床試驗(yàn)數(shù)量占比逐年提高。2020和2019年，新藥臨床試驗(yàn)占比分別為56.6%和52.7%。在臨床試驗(yàn)總量保持快速增長(zhǎng)的前提下還能保持占比的提高，這意味著新藥臨床試驗(yàn)的數(shù)量不斷增加。

創(chuàng)新藥獲批數(shù)量再創(chuàng)歷史新高

從快速增長(zhǎng)的新藥注冊(cè)申請(qǐng)，我們看到了醫(yī)藥界創(chuàng)新的熱情。但創(chuàng)新的成效到底如何，還得看審評(píng)審批結(jié)果。

《2021年度藥品審評(píng)報(bào)告》顯示，2021年，國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心批準(zhǔn)或建議批準(zhǔn)創(chuàng)新藥注冊(cè)申請(qǐng)1628件，同比增長(zhǎng)67.32%。其中，絕大部分為創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。獲批的創(chuàng)新藥上市許可申請(qǐng)為69件，同比增長(zhǎng)130%，涉及47個(gè)品種。69和47，看似不多，卻極為不易，均為歷史新高。

據(jù)記者梳理，2021年審評(píng)通過(guò)的47個(gè)創(chuàng)新藥，涉及新冠病毒、腫瘤、免疫系統(tǒng)、血液系統(tǒng)、內(nèi)分泌系統(tǒng)等眾多領(lǐng)域，其中多個(gè)為我國(guó)自主研發(fā)并擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。

比如，適用于局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞性肺癌患者的甲磺酸伏美替尼片，適用于復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移性乳腺癌患者的優(yōu)替德隆注射液等，均為我國(guó)自主研發(fā)并擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的1類創(chuàng)新藥。適用于紅斑狼瘡患者的注射用泰它西普，也為我國(guó)自主研發(fā)的創(chuàng)新藥。它們的獲批上市，為患者提供了新的治療選擇。

此外，中藥創(chuàng)新也值得關(guān)注。多個(gè)符合中醫(yī)藥臨床治療優(yōu)勢(shì)和特點(diǎn)的中藥創(chuàng)新藥批準(zhǔn)上市，如用于治療季節(jié)性過(guò)敏性鼻炎中醫(yī)辨證屬脾肺氣虛證的益氣通竅丸等。

藥品研發(fā)創(chuàng)新同質(zhì)化問(wèn)題須警惕

藥品研發(fā)和創(chuàng)新的熱情高漲，但不乏隱憂。

《2021年度藥品審評(píng)報(bào)告》顯示，2021年，審評(píng)結(jié)論為不批準(zhǔn)或建議不批準(zhǔn)的注冊(cè)申請(qǐng)542件，其中183件注冊(cè)申請(qǐng)主要存在申報(bào)資料無(wú)法證明申請(qǐng)注冊(cè)藥品的安全性、有效性或質(zhì)量可控性等缺陷問(wèn)題。而且，因藥品開發(fā)立題合理性問(wèn)題而未獲批準(zhǔn)的注冊(cè)申請(qǐng)數(shù)量，增加趨勢(shì)明顯。

國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心分析指出，在研發(fā)立題方面，一些藥物研發(fā)的臨床定位不清，適應(yīng)癥選擇不合理；劑型或給藥途徑選擇不合理；已有研究數(shù)據(jù)提示藥效作用不明顯，作用靶點(diǎn)和機(jī)制不清晰，成藥性風(fēng)險(xiǎn)高；聯(lián)合用藥違背臨床診療和用藥原則，或缺乏有效性和安全性研究數(shù)據(jù)支持等。

適應(yīng)癥和作用靶點(diǎn)的選擇，決定了藥物研發(fā)創(chuàng)新的方向。但讓藥品審評(píng)人員擔(dān)憂的是，當(dāng)前藥物研發(fā)創(chuàng)新存在一種盲目的一窩蜂現(xiàn)象，藥物靶點(diǎn)和適應(yīng)癥高度集中，同質(zhì)化嚴(yán)重。除了藥物靶點(diǎn)“扎堆”，對(duì)老年人、兒童和罕見病患者等群體的關(guān)注明顯不夠。

據(jù)了解，2022年，國(guó)家藥監(jiān)局將持續(xù)深化藥品審評(píng)審批制度改革，支持鼓勵(lì)企業(yè)在現(xiàn)代醫(yī)藥新技術(shù)、新靶點(diǎn)、新機(jī)制方面開展創(chuàng)新，堅(jiān)持鼓勵(lì)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的新藥好藥以及罕見病用藥、兒童用藥、重大傳染病用藥、公共衛(wèi)生方面的臨床急需藥品研發(fā)創(chuàng)新。